Μια νέα μορφή γονιδιακής θεραπείας του διαβήτη ίσως και να αντικαταστήσει τις ενέσεις ινσουλίνης

Επιστήμονες στις ΗΠΑ ανέπτυξαν μια νέα μορφή γονιδιακής θεραπείας, η οποία συνδυάζει την ακριβή μέθοδο γενετικής τροποποίησης CRISPR με μοσχεύματα του δέρματος. 

Η νέα μέθοδος, που αρχικά δοκιμάσθηκε για το διαβήτη, ανοίγει το δρόμο για τη θεραπεία διαφόρων ασθενειών μέσω της μεταμόσχευσης δέρματος, το οποίο θα επιφέρει τις επιθυμητές διορθώσεις στο DNA των ασθενών. Με δεδομένο ότι υπάρχει εμπειρία από τα δερματικά μοσχεύματα που χρησιμοποιούνται στην περίπτωση εγκαυμάτων και τραυμάτων, η χρήση τους και ως «οχημάτων» γονιδιακής θεραπείας θεωρείται ότι δεν θα έχει μεγάλες δυσκολίες.

Οι ερευνητές του Ιατρικού Κέντρου του Πανεπιστημίου του Σικάγο, με επικεφαλής τον κυτταρικό βιολόγο Σιαογιάνγκ Γου, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό κυτταρικής βιολογίας "Cell Stem Cell", εφάρμοσαν τη νέα θεραπεία σε πειραματόζωα που είχαν διαβήτη και παχυσαρκία. 

Βλαστικά κύτταρα του δέρματος τροποποιήθηκαν έτσι ώστε να περιέχουν ένα μεταλλαγμένο γονίδιο, το οποίο απελευθερώνει την ορμόνη GLP-1, που ενεργοποιεί το πάγκρεας για να παράγει πρόσθετη ινσουλίνη, η οποία είναι ανεπαρκής στην περίπτωση των διαβητικών, με συνέπεια να μη μπορεί να ρυθμισθεί σωστά το σάκχαρό τους. Τα μοσχεύματα προέρχονταν είτε από δέρμα ποντικιών είτε ανθρώπων και είχαν τροποποιηθεί επίσης ώστε να είναι ανοσοσυμβατά, προκειμένου να μην απορριφθούν από τα ζώα όπου μεταμοσχεύθηκαν.

Το δερματικό μόσχευμα, το οποίο είχε προηγουμένως καλλιεργηθεί στο εργαστήριο, βοηθούσε το πάγκρεας των διαβητικών ζώων να εκκρίνει περισσότερη ορμόνη ινσουλίνη, έτσι ώστε να μειωθεί η ποσότητα του σακχάρου (γλυκόζης) στο αίμα τους. Το ίδιο γονίδιο προκαλεί μείωση της όρεξης και άρα της παχυσαρκίας.

Περίπου το 80% των μοσχευμάτων ενσωματώθηκαν κανονικά στην πλάτη των πειραματόζωων. Τα πειράματα έδειξαν ότι η μεταμόσχευση στα ποντίκια του δέρματος που περιείχε τα κατάλληλα τροποποιημένα κύτταρα, οδήγησε σε αντιμετώπιση του διαβήτη στα πειραματόζωα. 

Τα ποντίκια, χάρη στο μόσχευμα του δέρματος, εμφάνισαν μείωση της αντίστασης του σώματός τους στην ινσουλίνη και σταδιακά επιστροφή του σακχάρου τους σε φυσιολογικά επίπεδα επί τουλάχιστον ένα τρίμηνο, ενώ και το βάρος τους επανήλθε σε σχεδόν κανονικά επίπεδα.

Οι ερευνητές πιστεύουν ότι μια ανάλογη μέθοδος μπορεί να εφαρμοσθεί επίσης στους ανθρώπους για την αντιμετώπιση του διαβήτη και της παχυσαρκίας, αντικαθιστώντας κάποτε ακόμη και τις σημερινές ενέσεις ινσουλίνης, ενώ θα μπορούσε να αξιοποιηθει και στην περίπτωση άλλων παθήσεων όπως η αιμοφιλία. Όπως είπαν, η τεχνική είναι ασφαλής, ελάχιστα επεμβατική και όχι δαπανηρή. Αν χρειασθεί, το δερματικό μόσχευμα μπορεί να αφαιρεθεί εύκολα. 

«Δεν θεραπεύσαμε το διαβήτη, αλλά θέσαμε τις βάσεις για μια δυνητικά μακρόχρονη και ασφαλή μέθοδο, η οποία θα χρησιμοποιεί βλαστοκύτταρα της επιδερμίδας για να βοηθήσει τους ανθρώπους με διαβήτη και παχυσαρκία να ρυθμίσουν καλύτερα τη γλυκόζη τους», δήλωσε ο Γου.

«Η νέα τεχνική έχει τη δυνατότητα να οδηγήσει σε μια ασφαλή και διαρκή γονιδιακή θεραπεία των ασθενών κάποια μέρα, χρησιμοποιώντας επιλεγμένα και τροποποιημένα κύτταρα από το δέρμα», πρόσθεσε.